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一个白血病靶向药的故事

2016-09-08 11:40阅读:
2001年之前,慢性粒细胞是无药可治的,造血干细胞移植加化疗只有少数病人可以治愈,当时是一种罕见病,为什么呢,因为得病者很快就会死亡,活着的人基本上是近期发现的病人,当时美国每年只有几千病人。
在1990年代,科学家发现这种病人的白细胞里存在染色体异位,bcr和abl两个基因发生突变,该基因表达一种激酶,激活了细胞的无节制复制,导致白细胞疯狂增殖,形成
后来,针对bcr-abl靶点,诺华的科学家筛选了数万种化合物,发现一种化合物可以结合bcr-abl对应的蛋白酶,让bcr-abl基因失效,但对正常细胞没有损伤(一般化疗药在杀死癌细胞的同时,也对正常细胞一样攻击,所以副作用很大)。
经过小鼠试验,发现可以消灭bcr-abl基因突变的癌症细胞,进而在人体试验,效果惊人,病人的病变白细胞消失,而且副作用小,该药在2001年经过FDA批准在美国上市。于是这种病变成了慢性病,如果一直服药,可以延长生存期几十年,然后累计的病人迅速增加,使该病从罕见病种变成了一个大病种,该药2015年销售额达到46亿美元。
这个药在中国专利到期后,2013年在中国仿制,每个月服药的价格大约5000元,比原研药便宜一半,这个药叫甲磺酸伊马替尼,仿制厂家豪森、正大天晴、石药集团。
伊马替尼长期服药后,有小部分病人会出现耐药,因为癌细胞又发生了另外的基因突变,于是BMS开发了另一种针对伊马替尼耐药的靶向药达沙替尼,中国仿制厂家正大天晴(中国生物制药的子公司),也于2013年上市销售。
癌症的根本原因是基因突变导致细胞分裂失常而疯狂增殖,人体内细胞基因突变的比例和年龄成正比,只要活的足够长,理论上每个人都会得癌症。随着医疗科技的进步,以前的绝症可以变成慢性病,部分癌症可以治愈,2015年上市的免疫治疗药可以显著延长部分癌症的生存期,部分病人得到了治愈,这是人类抗癌史上的又一大进步。
相信科学,远离疗效和副作用不明的中医中药。
$中国生物制药(01177)$ $石药集团(01093)$ $百时美施贵宝(BMY)$

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