有种奇葩说法，说某个药物的有效率低于50%就不应该使用，于是，我想：是该做点基础科普了，做一个有益于社会的人。
大约100年前，癌症的5年生存率几乎是0，后来发现叶酸抗拮药物能够抑制白细胞DNA复制，于是有了第一个白血病化疗药品，延长了儿童白血病的生存期，但是病人很快就会产生耐药性，就这样一个又一个癌症药品相继出现，各种组合疗法被试验出来，后来随着对致病机理的研究深入，相继出现了靶向药物和免疫疗法药物，前几天看到统计数据，今天美国全部癌症患者的5年生存期大约66%，中国大约31%。
100年来，美国癌症患者的5年生存期从0上升到66%，这是一个飞跃的进步。
回到主题，怎么评价药物有效？
（1）如果80%的某类病人吃某个药物后能够痊愈，是不是就说明这个药物有效呢？
不一定！因为人类身体的免疫系统实际上很强大，许多疾病都能够自愈，比如大多数病毒性感冒都能够自愈，不用吃任何药物，人体会产生抗体中和消灭掉病毒，所以没有对照就不能判定这个药物有效，也许不吃药，80%的该类病人也能痊愈。
（2）如果80%的某类病人吃某药物后没有效果，是不是就说明这个药物没有效呢？
不一定！因为有些疾病无药可治，如果吃安慰剂，有效率为1%，而吃该药后，有效率为20%，并且统计学上有显著性，就说明这个药物是有效的。至于为什么这个药物只有20%的有效率，可能是因为该疾病存在多种亚型，该药物只对部分亚型有效果，但是因为目前科学认识不够，未能进一步分层。
（3）所以要评价一个药物是否有效，首先就需要一个对照组，这个对照组可以吃安慰剂，也可以吃某种已经证明有效的药物，分组必须完全随机。另外需要试验的病人数量足够大，来避免特殊情况的干扰，确保统计学上有代表性。这还不够，为了防止医生有偏向，影响病人心理状态，可能对治疗过程和结果产生影响，需要确保医生和病人都不能知道所服用药物是安慰剂还是真的药物，这就是双盲。综合起来这个临床试验就是大样本随机双盲对照试验。
经过上述大样本随机双盲对照试验，如果药物A比安慰剂能够延长几个月的生存期，副作用可耐受，且统计上有意义，那么药物A就是一个有效的药物；如果药物B能够比药物A再延长几个月的生存期，副作用可耐受，且统计上有意义，那么药物B就是比药物A更加有效的药
大约100年前，癌症的5年生存率几乎是0，后来发现叶酸抗拮药物能够抑制白细胞DNA复制，于是有了第一个白血病化疗药品，延长了儿童白血病的生存期，但是病人很快就会产生耐药性，就这样一个又一个癌症药品相继出现，各种组合疗法被试验出来，后来随着对致病机理的研究深入，相继出现了靶向药物和免疫疗法药物，前几天看到统计数据，今天美国全部癌症患者的5年生存期大约66%，中国大约31%。
100年来，美国癌症患者的5年生存期从0上升到66%，这是一个飞跃的进步。
回到主题，怎么评价药物有效？
（1）如果80%的某类病人吃某个药物后能够痊愈，是不是就说明这个药物有效呢？
不一定！因为人类身体的免疫系统实际上很强大，许多疾病都能够自愈，比如大多数病毒性感冒都能够自愈，不用吃任何药物，人体会产生抗体中和消灭掉病毒，所以没有对照就不能判定这个药物有效，也许不吃药，80%的该类病人也能痊愈。
（2）如果80%的某类病人吃某药物后没有效果，是不是就说明这个药物没有效呢？
不一定！因为有些疾病无药可治，如果吃安慰剂，有效率为1%，而吃该药后，有效率为20%，并且统计学上有显著性，就说明这个药物是有效的。至于为什么这个药物只有20%的有效率，可能是因为该疾病存在多种亚型，该药物只对部分亚型有效果，但是因为目前科学认识不够，未能进一步分层。
（3）所以要评价一个药物是否有效，首先就需要一个对照组，这个对照组可以吃安慰剂，也可以吃某种已经证明有效的药物，分组必须完全随机。另外需要试验的病人数量足够大，来避免特殊情况的干扰，确保统计学上有代表性。这还不够，为了防止医生有偏向，影响病人心理状态，可能对治疗过程和结果产生影响，需要确保医生和病人都不能知道所服用药物是安慰剂还是真的药物，这就是双盲。综合起来这个临床试验就是大样本随机双盲对照试验。
经过上述大样本随机双盲对照试验，如果药物A比安慰剂能够延长几个月的生存期，副作用可耐受，且统计上有意义，那么药物A就是一个有效的药物；如果药物B能够比药物A再延长几个月的生存期，副作用可耐受，且统计上有意义，那么药物B就是比药物A更加有效的药