R语言实战临床研究设计与数据分析
研究旨在评价替奈普酶对缺血性卒中发病4.5~24小时且未行血栓切除术的患者的疗效。入组了516例患者，随机接受替奈普酶或标准药物治疗，主要终点为90天时无残疾（即改良Rankin评分<=1）发生。结果治疗组优于对照组（33.0% vs 24.2%，P=0.03）。90天死亡率分别为13.3% vs 13.1%，治疗后36小时内的症状性出血分别为3.0% vs 0.8%。该研究PI为来自宣武医院的王拥军教授，论文发表在2024年NEJM上。
看一下该研究的样本量计算。
根据既往数据，假设终点事件率在对照组为25%，试验组为37%。单侧α=0.025，1-β=0.8，脱落率10%，计算样本量为516。保守估计，如终点事件率在试验组为34.5%时，最大样本量为808例。
采用Mehta & Pocock适应性设计，入组50%时进行一次期中分析，计算条件效能（conditional power，CP）。当CP位于promising区（0.36<=CP<0.8）时，样本量增加最大至808例（原方案表述
研究旨在评价替奈普酶对缺血性卒中发病4.5~24小时且未行血栓切除术的患者的疗效。入组了516例患者，随机接受替奈普酶或标准药物治疗，主要终点为90天时无残疾（即改良Rankin评分<=1）发生。结果治疗组优于对照组（33.0% vs 24.2%，P=0.03）。90天死亡率分别为13.3% vs 13.1%，治疗后36小时内的症状性出血分别为3.0% vs 0.8%。该研究PI为来自宣武医院的王拥军教授，论文发表在2024年NEJM上。
看一下该研究的样本量计算。
根据既往数据，假设终点事件率在对照组为25%，试验组为37%。单侧α=0.025，1-β=0.8，脱落率10%，计算样本量为516。保守估计，如终点事件率在试验组为34.5%时，最大样本量为808例。
采用Mehta & Pocock适应性设计，入组50%时进行一次期中分析，计算条件效能（conditional power，CP）。当CP位于promising区（0.36<=CP<0.8）时，样本量增加最大至808例（原方案表述