经口吸入制剂：仿制国外上市国内未上市品种该如何进行临床试验？（2021-11））

经口吸入制剂：仿制国外上市国内未上市品种该如何进行临床试验？ 一、前言 经口吸入制剂（Orally Inhaled Drug Products, OIDPs），指通过口腔吸入途径将药物递送至呼吸道和/或 肺部以发挥局部或全身作用的制剂，主要用于呼吸系统疾 病及其他疾病的治疗。 基于临床治疗的需要，经口吸入制剂包括多种不同剂 型，且递药系统复杂。临床用药人群的年龄跨度较大，躯 体状态及适宜给药方式也有差别。因此，经口吸入制剂仿 制药的评价要求具有一定的特殊性和复杂性。
2020 年 12 月 药品审评中心发布了《经口吸入制剂仿制药生物等效性研究指导原则》（2020 年第 49 号）[1]，对经口吸入制剂仿制 药的人体生物等效性研究提出要求。对于境外已上市境内 未上市的经口吸入制剂仿制药，除了人体生物等效性研究 之外，参照药品审评中心于 2020 年 10 月发布的《境外已 上市境内未上市药品临床技术要求》（2020 年第 29 号） [2]，因难以获得原研药品完整临床试验数据，可能影响对原 研药品进行充分临床评价，故通常需开展必要的临床试验 以支持仿制药用于中国患者的安全性和有效性评价。
本指导原则是在《境外已上市境内未上市药品临床技 术要求》[2] 的基础上，对经口吸入制剂仿制药开展“以支持 仿制药用于中国患者的安全性和有效性评价”为目的的临床试验的实施条件和设计要点提出建议，供研发企业及临床 研究单位参考。
本指导原则是基于当前研发实践的总结，仅代表药品 监管机构现阶段的观点和认识，随着科学研究的进展及实 践经验的积累，将不断完善本指导原则的内容。
二、适用范围
本指导原则适用于境外已上市境内未上市的经口吸入 制剂仿制药。根据现行化学药品注册分类要求[3] ，包括 3 类（仿制境外上市但境内未上市原研药品），也包括一部 分 5.2 类（境外上市的仿制药品）。
本指导原则适用于针对支气管哮喘和慢性阻塞性肺疾 病（慢阻肺，Chronic Obstructive Pulmonary Diseases, COPD）而开发的特定药理作用机制的单方和复方经口吸入 制剂仿制药。特定药理作用机制的药物包括吸入性糖皮质 激素（Inhaled Corticoster