近期，《自然·医学》发布“终身降脂”碱基编辑疗法的期临床试验结果，6位家族性高胆固醇血症患者在接受基因编辑后，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低50%以上，降脂效果长期维持且安全性良好。
该研究由上海交通大学医学院附属仁济医院夏强院士团队等联合完成，于全球首次在家族性高脂血症患者中，证实基因编辑疗法的安全性和有效性。《自然·医学》评论称，这是该领域的新里程碑。
目前，我国的心血管病人数达到3.3亿，每年约458万人死于心血管病，占全民死因构成的40%以上。其中，动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD），包括脑卒中、冠心病、心肌梗死等是主要的致死因素。
由我国研究人员全新开发的碱基编辑治疗，是一种“一针管终身”的基因编辑疗法。它能有效“关闭”一种名为PCSK9的基因。这种基因过度活跃，会促进LDL受体降解，减少肝脏对LDL-C的清除，是造成高血脂的元凶之一。
PCSK9曾经是一个“好基因”。在食物匮乏的年代，它通过升高胆固醇，帮助人类祖先储存能量，直到近代生活条件改善，胆固醇逐渐变为一种负担，越来越多研究发现，那些先天存在PCSK9功能缺失的人，胆固醇能长期处于极低水平，不仅无害，反而对心血管有保护作用。
据医学界报道，此次研究首次证明，一次静脉输注的基因编辑治疗能实现持久降脂，为减轻用药负担、实现疾病的长期控制，带来新希望。
来源：搜狐健康，2026.3.27