小儿急性髓系白血病M7型（非淋巴细胞白血病M7型）诊疗经验分享
2024-04-02 10:40阅读：
希望这篇博文能够帮助一些不幸的孩子和正在苦痛中煎熬的家长们
首先必须明确：M7是可以治好的，一定不要听信一些医生放弃治疗的建议。
我想，我写这篇文章是有一定说服力的，我的孩子不幸于2014年9月15日确诊为急性非淋巴细胞白血病M7型，当时不到2岁。经过两次化疗后，于2015年1月进行了骨髓移植手术，上周刚进行完移植后一周年大检查，孩子各项指标均好，目前已经基本停药了，估计再过2-3个月，可完全停药。目前孩子身体精神状态都很好，跟正常孩子没有差别，预计明年可以上幼儿园。
以下是诊疗经验分享：
1、M7在急性髓系白血病中属于恶性程度很高的类型，预后不好，另外患M7的孩子一般年龄都在3岁以内，2岁左右居多，而且属于罕见的类型，以北京儿童医院这样全国性大医院来说，每年仅有3-4个病例。所以治疗统计数据非常少。
2、面对这样的现实，作为家长一定要冷静，必须清楚你正在面对的是孩子性命攸关的时刻，不能抱侥幸心理，也不要盲目悲观，你需要做以下几个工作：
2.1、必须明确这样的病，一定要在北京、上海这样的大城市的有经验专业儿童医院治疗，相关医院有如下推荐：
北京儿童医院、北京人民医院儿科、北京航天医院（罗主任现在工作医院）、上海道培医院、上海儿童医学中心、上海儿童医院
你需要尽快联络这些医院的关系，尽早入院接受治疗，你在与时间赛跑，不能耽误。
2.2、无论你在哪家医院确诊的疾病，必须要选择上述医院中的一家进行二次确诊，虽然M7属于白血病中比较典型的，但毕竟太少，不排除一般医院由于经验等原
因误诊的可能，所以必须选择一家专业医院进行二次确诊。
2.3、家长要在思想上做好打持久战的艰苦准备，即使最顺利的情况，治疗这个病也需要至少一年时间。另外要进行后勤方面的安排，孩子太小，除孩子父母外一定要安排至少一名身体好的老人陪同一起治疗，主要是进行后勤工作，洗衣服做饭等，这个工作至关重要，随着治疗过程你会有深刻体会。
2.4、协调好家庭成员的关系，安抚好配偶及老人的情绪，尽量保持孩子心情愉悦，一定要试着跟孩子沟通，让他知道自己生病了，要配合治疗，告诉他小朋友都会生病，勇敢的孩子病才会好的快。
2.5、进行必要的资金方面的准备。
3、孩子家长一定要有分工，最好的方式是一个负责照顾孩子，一个负责联络各种社会关系以及见医生并参与制定治疗方案。在中国现有的医疗体制之下，特别是治疗初期，必须这样，把孩子完全交给医生等于把孩子命运完全交给别人掌控。就算你选择的是你足够信任的医生，随着治疗过程，你会面对很多选择，而你的选择可能会左右孩子的命运，医生只会给你建议，但最终需要你自己做决定并签字，这点是最残酷的。
我曾遇到过一些患儿家长，都打了几个化疗了，连孩子的病是急淋还是急非淋都没搞清楚，这让我无法理解。而我见过的一些不太顺利的孩子，大多数都在治疗过程中走了弯路，实在可惜。很庆幸，到目前为止，在孩子治疗过程中的岔路口，我都做出了正确的选择，这和我前期恶补血液病相关知识是有很大关系的，当然我也遇到了难得的好医生。所以，多学习疾病相关知识，百度、血液病家园论坛等都是很好的途径。
4、M7虽然恶性程度高，但对于成人和小孩来说，在治疗上还是有区别的，小孩的预后要明显好于成人，因为小孩对于化疗的耐受力远强于成人，所以治疗效果要好于成人。
5、关于化疗
化疗是常规治疗手段，而各地的化疗方案差异很大，据我所知，北京和上海的化疗方案差异就很大，而对于北京而言，北京儿童医院和北京人民医院儿科的化疗方案也不一样，北儿的方案是大剂量短疗程，总共5个化疗。人民是10个疗。
化疗不是随便哪家医院都能打的，关键一点是用药及计量的斟酌，化疗药的目的是清除血液中的癌细胞，而癌细胞是有抗药性的。如果化疗药计量大了，对孩子身体各脏器会有损伤作用，另外孩子化疗反应大，对医院的护理等相关环节提出很高要求。但化疗药计量小，不能达到有效清楚癌细胞的目的，且使得癌细胞产生抗药性，对后续治疗产生非常不良的影响。所以选择靠谱的医院，打第一个化疗很重要，某种程度来说，最后治疗成功与否的成败，跟第一个化疗的结果有很大关系。而且化疗过程中医院最好不要变，使得治疗有一定的系统性和延续性。
6、对于骨髓移植
骨髓移植手术通俗说，就是用大剂量的化疗药物最大限度的清除自身骨髓，这样也同时杀灭了骨髓中的癌细胞，然后植入供者的骨髓，让供者的骨髓在受体中成活并长起来，并慢慢重建造血及免疫系统。
骨髓移植属于器官移植的一种，但是唯一不用终生服用免疫抑制剂（抗排异药）的器官移植，一般情况下，1年半左右可以停服免疫抑制剂。所以不用担心孩子终生服药的问题。
骨髓移植是目前学术界公认的唯一可以治愈白血病的治疗方案，而化疗后医学名词是“缓解”，5年不复发属于“临床治愈”，自己可以体会一下这些词的细微差别。
骨髓移植手术对于身体伤害极大，特别是后续并发症，目前仍然是有生命危险的手术。
7、关于化疗和移植的选择
M7的孩子一定会面临化疗还是移植的选择，这也许是治疗方案中最重要的一次选择。我的建议如下：
移植与否是一个综合的考虑因素，不单单是一个M7类型的问题，还要考虑免疫分型、融合基因和染色体异常等，另外孩子对常规化疗的耐受力，以及经过化疗后身体状态是否能承受大剂量的预处理药物冲击等等，这些都是重要的分析判断条件。所以多见一些权威的专家，多听听专家的意见，然后综合考虑后慎重决定，但决定后就不要犹豫，坚定地走下去。
相关专家包括：
化疗专家：北京儿童医院吴敏媛、郑胡镛，人民医院张乐平
移植专家：人民医院黄晓军，北京航天医院医院罗荣牡，空军总医院王恒湘，上海道培医院陆道培、高志勇，上海儿童医学中心大陈静
每位家长在这个选择面前都会犹豫，怕自己选错。但实际上，在这个选择上只有概率，没有对错之分，当然还有资金方面的因素。但是有些家长在这个十字路口一直徘徊，害怕选择，直至错过了孩子的最佳治疗时机，这是不可取的。
不论移植与否，移植的准备工作都要先做起来，比如配型和供者选择。
不论移植与否，第一个化疗总是要打的，第一个化疗后的结果，是判断是否需要移植的重要参照，另外各移植医院的要求不同，一般要求是化疗完全缓解后，巩固两个化疗才允许进仓。人民医院要求是巩固三个化疗，八一儿童医院根据孩子的情况，缓解后巩固一个疗也可以进仓。所以，不要纠结，正常打化疗的同时咨询医生，给自己一些缓冲和考虑的时间。
不论移植与否，都要在孩子第一个化疗的同时安排排仓，现在的移植中心排仓都很紧张，一般情况需要排仓2个月
，所以要早动手，尽量多排几个仓，在确保一个主要移植中心排仓的情况下同时再排一到两个其他移植中心的备份仓是有必要的。很多孩子都因为意外情况导致衔接出现问题，最佳进仓时机没有仓位，孩子只能再打一个化疗来等仓位，这样就不好了。
本人就在主要选定八一儿童医院的情况下，同时排了人民、空总两个仓，再加上化疗的医院也可以做小孩子的半合移植，故有三个备份选择。由于联络的较早，八一儿童医院的仓位在时间上可以无缝衔接，我们在化疗医院打完两个化疗后，就直接转到八一儿童医院进仓预处理，衔接过程没耽误一点时间。
最后一点，在可能的情况下，移植前越少打化疗对孩子的身体伤害越小，而化疗药物有累加的毒性作用，特别对于心脏和肝脏都是有损害的，有些还是远期的损害。这点作为家长必须考虑。
8、对于移植医院的选择
首先声明，本人的孩子是在北京八一儿童医院进行骨髓移植手术，移植前考察了北京几乎所有的可以进行儿童骨髓移植的移植中心，并且全程陪同孩子在移植仓完成了整个治疗过程，本人非专业医护人员，在此只是从患者家属角度进行经验分享，难免带有主观色彩，并无诋毁各医院的意图。而且本文仅对北京的移植中心进行介绍，其他城市的情况本人不清楚，故无法给出评价。
从儿童骨髓移植的角度，北京人民医院，北京航天医院，空军总医院是最强的，其他医院有些不接受3岁以下移植患者，有些不以移植见长。
而对于3岁以下的小孩子移植，家长陪同进仓是必要的，经受过化疗的家长应该有体会，如此小的孩子经历这么大的手术如果没有家长陪护是很难想象的。据此，我最终选择了八一儿童医院和空总。当然我选择这两家医院还有一个重要的原因，八一儿童医院的罗荣牡主任和空总的王恒湘主任两位专家，我都有过深入的沟通，这两位医生都是难得的好医生，从医术、医德到敬业精神皆如此，而对于移植这种可能危及生命的大手术，一个值得信赖的医生是非常必要的，因为你在仓里陪着孩子渡过生命中最危急的时刻，只有一个选择：无条件相信医生！
最后促使我第一选择八一儿童医院作为首选移植中心，有四点原因：
1、八一儿童医院曾经成功治疗过一例M7的患儿，该患儿总共经历了两次移植，第一次为无关全合供者，半年后复发，第二次为亲缘半和供者，当时已经移植后满1年，患儿各型情况均好。已经积累了相当的治疗经验。
2、通过跟罗主任（罗主任现已工作调动至北京航天医院）沟通后，罗主任根据孩子的情况，允许孩子缓解后巩固一个疗进仓，这样我们在进仓前总共只打了两个化疗，比空总的方案少一个化疗。
3、罗主任的方案是建议采用半相合移植方案，空总王主任给的方案是建议优选无关全合供者移植（我当时已经通过骨髓库找到了全合供者并完成了移植前供者体检等工作），我倾向于前者。
4、八一儿童医院是专业的儿童医院，有完备的儿童治疗设备以及著名的儿内PICU，有专业的儿童呼吸机等，而在最非常的时刻，这些都是必要的。
9、关于全合、半合移植与排异反应
骨髓移植后的排异反应，可能是几乎所有家长最害怕的事情，但多数人对这个问题有误区，在此澄清一下，
首先，骨髓移植后的并发症一定会出现，只是大小与能否控制的问题，所以一旦选择骨髓移植手术，家长一定要有相关的思想准备；
如果你选择的是有经验的移植中心，对于移植术后的排异问题，并不应该是医生担心的首要问题，而排异的出现并不是完全不好的。医生考虑的对移植后患儿可能有生命安危的两个最大问题是：感染和复发。
对于感染，考验的是医生的经验，护士团队的护理能力，医院硬件的完备性等综合能力；包括移植仓条件，是否有专业儿童医疗设备等。
对于复发，完全是考验医生的经验，通俗的说就是预处理做得是否干净，剩下的就是天意了。
对于排异，分急性排异和慢性排异两种
急排是不好的，处理不好会危及患儿生命，而急排多发生在肠道和肺。
某些慢排是好的，比如轻度皮肤排异就很好。通俗的说，排异过程是新植入的骨髓与自身未完全杀干净的原有骨髓打架的过程，最后新植入的骨髓通过排异反应将原来骨髓杀干净，同时也就杀灭了原来骨髓中残留的癌细胞。所以，这个慢排的过程是好的，有助于防止复发。有些患儿在出仓后完全没有排异，医生还会通过减小免疫抑制剂等方法来促排异的生成，就是这个原因。
慢排如果排在某些脏器，如心、肺和肝脏，会不太好，医生会根据具体情况调整用药来达到保护脏器的同时预防复发的目的。
对于全合与半合的选择，理论上说，全合的排异反应小于半合，M7所谓的预后不好，大多指复发率高。所以预防复发是重中之重，故首选半合移植。我听说过两个M7的孩子，首次移植采用全合后，移植半年左右复发了。
10、关于移植中心的水平
这其实是很多家长没关心到的问题，我原来也以为能做骨髓移植的医院都一样的，其实水平差别还是很大的。
首先，对于骨髓移植来说，半合的技术难度远远大于全合，有些医院只能做全合。
其次，对于半合移植来说，骨髓植活是第一步，一般嵌合率在90%以上，认为是植活了；
然后，是嵌合率的问题。我所在的第一家化疗医院也可以做半合移植，但移植后几乎每个孩子都有嵌合率的问题出现，又需要反复穿刺检查，回输供者细胞带嵌合等等。。。家长为此非常闹心，当时我以为是移植后必然遇到的问题，后来在八一儿童移植才发现，其实不然。八一儿童基本就没出现过嵌合的问题，其实所谓嵌合低的问题是与移植前预处理剂量相关的。预处理剂量合适，患儿自身骨髓杀得比较干净，植入的骨髓就会占绝对优势，自然没有嵌合低的问题，但同时由于预处理剂量大，患儿反应大，这需要对医生的经验及移植后护理及维护水平有极高要求。有些医院没有信心，害怕处理不了后续问题，故减小预处理剂量，患儿反应小，当然对于医疗及护理能力要求会比较低，当然不可避免引发后面一系列问题，如嵌合率低，复发率高等等。
我所在的移植中心主任曾经跟我说，根据我孩子的情况，如果减小一半的预处理剂量，她都有把握植活骨髓，但后续嵌合及复发的问题就无法保证了，这就很说明问题了。
最后，真正高水平的移植中心关注的是移植后的复发率，而非出仓率，植活率以及高嵌合比例。而八一儿童医院是我了解到的在北京唯一一家敢于以复发率为参考指标的移植中心，八一能够将移植后复发率控制在5%以内，这是非常了不起的。而大多数移植中心都会笼统的告诉患儿家长，移植后复发率大数在30%。
11、关于供者选择
首先从费用方面，亲缘供者全合<无关供者全合<半合
对于半合供者选择是一个综合的考虑，不是单独的配的点越高越好，还要考虑原发病，供者KIR，供者体制以及供者年龄及供者性别。
国外的统计数据显示，同性别供者最好，因为如果是异性供者，受者骨髓的染色体会变成异性的，这对孩子发育及性格可能产生潜在影响。
而中国的权威机构是北京人民医院血液病研究所，他们发布的统计数据显示，男性供者最优，其次是同性别，最差是女供男。
另外有数据统计，供者KIR，与移植后复发率有很大关系。另外供者年龄因素也很重要，年龄过大和过小的供者移植效果都不太好，可能与骨髓活性有关。
我认为，供者选择考虑的优先原则应该是：KIR，供者体质，年龄，配几个点，最后是性别。
当然，以上因素医生会给出最专业的判断并给出建议。
12、关于信仰问题
有些疾病不是科学能够完全解释的，这么小的孩子得这么重的病，先天的业力都会比较重，多给孩子诵经消业，《地藏经》、《大悲咒》都会有神奇的作用，同时对平复自己的心理状态也会有很大帮助。而整个治疗过程中，保持家长及患儿良好的心理状态是很重要的。
以上几点问题是我现在想到的，希望能帮到有缘人。
最后也是最重要的，我想说，这个疾病是考验家长意志的时刻，由于孩子太小，家长必须要强大起来，帮助孩子做出选择，陪伴孩子一起渡过生命中最危险的时刻。家长的意志力必须比疾病更强大，才有可能一点一点把疾病压下去。
你一定要坚信自己的选择是正确的，相信孩子顽强的生命力。谋事在人，成事在天，相信我，你只要足够爱孩子，奇迹一定会出现。
PS:我们有一个M7孩子治疗的微信群，目前有50多位家长，患儿来自全国各地，治疗方法移植、化疗、中药的都有。如果你想咨询一些信息，可以留下你的微信号，我会在合适的机会把你拉入群。为了控制群的人数和单纯性入群有几点要求：1、必须是M7的孩子，2、入群的需要是家长本人，3、每个孩子只允许一名家长入群。谢谢您的配合。
PS:新写了一个续篇，补充更新了一些内容；
http://blog.sina.cn/dpool/blog/s/blog_674a0d990102x0r5.html?vt=4
转载文章：骨髓移植，儿童急性白血病患者到底该不该做？
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