小鼠成肌细胞因具备可体外增殖、定向分化为多核肌管的特性,成为医学研究中肌肉相关领域的核心模型,其应用覆盖疾病机制研究、药物研发、再生医学等多个方向,具体如下:
1、肌肉疾病的病理机制研究
肌营养不良症:模拟杜氏肌营养不良(DMD)、肢带型肌营养不良等遗传性肌病的细胞表型,通过敲除或过表达致病基因,探究肌纤维变性、坏死、再生障碍的分子机制,明确肌营养不良蛋白、肌聚糖复合物等在维持肌细胞膜稳定性中的作用。
肌肉萎缩相关疾病:构建废用性萎缩、神经性萎缩、慢性病性萎缩的细胞模型,研究肌细胞凋亡通路激活、泛素 - 蛋白酶体系统异常、自噬失衡等病理过程。
先天性肌病:用于研究中央轴空病、杆状体肌病等罕见肌病的致病基因对成肌细胞分化及肌管功能的影响。
2、肌肉损伤修复与再生医学研究
细胞治疗载体开发:原代小鼠成肌细胞可作为种子细胞,研究其在肌肉损伤部位的定植、分化及修复能力,探索联合生长因子或生物材料提升修复效率的策略,为临床肌肉损伤、肌缺损的细胞治疗提供依据。
